Dreams

Challenge

On estime qu’au moins 4 % de la population mondiale, soit 1 personne sur 17, souffre d’une des quelque 8 000 maladies rares. Actuellement, il n’existe que 11 traitements approuvés pour 7 des 600 maladies neuromusculaires identifiées. Les défis associés comprennent la rareté de la recherche, les difficultés des essais cliniques et les coûts de développement élevés. Malgré cela, les efforts pour développer des traitements se poursuivent, motivés par l’urgence de répondre à des besoins médicaux non satisfaits et d’améliorer la qualité de vie des personnes touchées.

Solution

Pour relever les défis de la découverte de médicaments pour les maladies rares, Dreams propose d’intégrer des technologies de pointe afin d’identifier des traitements pouvant être appliqués à de multiples conditions de manière plus efficace et plus rentable. En outre, il propose la mise en œuvre d’essais cliniques adaptatifs impliquant à la fois des patients et des experts, dans le but de simplifier les essais sur des groupes restreints et diversifiés. Ces deux innovations sont destinées à stimuler le développement de nouvelles pharmacothérapies efficaces.

Résultats

Dreams s’est engagé à améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies neuromusculaires rares en développant de nouvelles thérapies médicamenteuses. En validant cette approche réutilisable, Dreams ouvrira la voie à la recherche de traitements pour les maladies rares de manière efficace et rentable. En outre, grâce au développement d’une plateforme d’intelligence artificielle et de cellules souches pluripotentes induites (AI/iPSC), il vise à avoir un impact sur d’autres maladies rares au-delà de son projet initial.